基因編輯工具CRISPR“動物園”歡迎你 有望徹底治愈疾病
時間：2016-03-22 15:07 來源：川北在線整理 責任編輯：沫朵
原標題：基因編輯工具CRISPR“動物園”歡迎你 有望徹底治愈疾病
Timothy Doran的11歲女兒對雞蛋過敏。全球約有2%的兒童患有這種病癥。像他們一樣，Doran的女兒無法接受很多常規(guī)疫苗接種，因為它們是利用雞蛋生產(chǎn)出來的。
身為澳大利亞聯(lián)邦科學和產(chǎn)業(yè)研究組織(CSIRO)分子生物學家的Doran覺得，他能通過強大的基因編輯工具CRISPR-Cas9解決這一問題。大多數(shù)雞蛋過敏是由蛋清中的4種蛋白之一引起的。而當Doran的同事改變了細菌內(nèi)編碼其中一種蛋白的基因時，由此獲得的蛋白不會在對雞蛋過敏者的血清中觸發(fā)反應。Doran認為，利用CRISPR編輯雞的基因能獲得不會導致過敏反應的雞蛋。
該團隊希望在今年晚些時候孵化出第一代轉基因雞作為對概念的驗證。Doran知道，要經(jīng)過相當長一段時間，才能等到監(jiān)管機構批準轉基因雞蛋上市。他希望自己的女兒到時候已經(jīng)擺脫了過敏癥。
雞只是基因組將很快得到改造的一大群動物中的一種。時至今日，研究人員擁有的工具僅能對一小部分類別的動物進行基因操作，而且這一過程通常效率不高，也很費勁。隨著CRISPR的到來，他們能更加 、簡單地改變很多生物體的基因。僅在過去兩年間，當科學家試圖將CRISPR用于諸如農(nóng)業(yè)、藥品生產(chǎn)以及恢復已消失物種等多個領域時，對猴子、猛犸象、蚊子和其他動物的基因進行編輯的前景頻頻見諸報端。利用CRISPR改造過的動物甚至被當作寵物在市場上出售。
不過，監(jiān)管者仍在規(guī)劃如何對待此類動物，尤其是那些用作食物或被釋放到野外的動物。關于安全和生態(tài)影響的擔心無處不在。甚至美國國家情報總監(jiān)也介入此事，并表示，基因組編輯的輕松獲取、廉價成本和飛速發(fā)展，會增加有些人制造有害生物制劑的風險。
在華盛頓特區(qū)威爾遜中心研究生物技術監(jiān)管的Eleonore Pauwels表示，CRISPR在動物中的迅速應用為研究人員和政策制定者提供了讓公眾參與討論的機會。她希望，此類討論將有助于決定哪種CRISPR應用將對人類、其他物種以及科學最有用處，并且突出此項技術的極限。
疾病控制
抵抗疾病是CRISPR在農(nóng)業(yè)中最流行的應用之一，而科學家正在修改多種動物的基因。在舊金山工作的生物技術企業(yè)家Brian Gillis希望，這種工具能幫助阻止由疾病、寄生蟲等因素導致的全球蜜蜂的急劇消失。
目前，一些團隊正利用CRISPR和其他基因編輯系統(tǒng)，培育對每年給農(nóng)業(yè)帶來上億美元損失的病毒性疾病產(chǎn)生抵抗力的豬。英國愛丁堡羅斯林研究所動物生物技術專家Bruce Whitelaw領導的團隊便是其中之一。
他們利用另一種基因編輯技術改變家豬免疫基因，使其同對非洲豬瘟有著天然抵抗力的疣豬免疫基因更加相近。來自密蘇里大學的Randall Prather創(chuàng)建了一種在細胞表面擁有突變蛋白的豬，這種蛋白能讓它們抵抗一種致死性呼吸道病毒。其他研究人員則正在培育對引發(fā)昏睡癥的錐體蟲寄生蟲有抵抗力的牛。
藥品生產(chǎn)
Doran對雞蛋中過敏原的修改需要 的控制。技巧在于以一種讓蛋白不再觸發(fā)人體免疫反應但仍使其在胚胎發(fā)育中扮演正常角色的方式，精細地調(diào)整一個基因序列。CRISPR使得此類精準編輯首次變成可能。
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