基因編輯工具CRISPR“動(dòng)物園”歡迎你 有望徹底治愈疾病
時(shí)間：2016-03-22 15:07 來(lái)源：川北在線整理 責(zé)任編輯：沫朵
原標(biāo)題：基因編輯工具CRISPR“動(dòng)物園”歡迎你 有望徹底治愈疾病
Timothy Doran的11歲女兒對(duì)雞蛋過(guò)敏。全球約有2%的兒童患有這種病癥。像他們一樣，Doran的女兒無(wú)法接受很多常規(guī)疫苗接種，因?yàn)樗鼈兪抢秒u蛋生產(chǎn)出來(lái)的。
身為澳大利亞聯(lián)邦科學(xué)和產(chǎn)業(yè)研究組織(CSIRO)分子生物學(xué)家的Doran覺(jué)得，他能通過(guò)強(qiáng)大的基因編輯工具CRISPR-Cas9解決這一問(wèn)題。大多數(shù)雞蛋過(guò)敏是由蛋清中的4種蛋白之一引起的。而當(dāng)Doran的同事改變了細(xì)菌內(nèi)編碼其中一種蛋白的基因時(shí)，由此獲得的蛋白不會(huì)在對(duì)雞蛋過(guò)敏者的血清中觸發(fā)反應(yīng)。Doran認(rèn)為，利用CRISPR編輯雞的基因能獲得不會(huì)導(dǎo)致過(guò)敏反應(yīng)的雞蛋。
該團(tuán)隊(duì)希望在今年晚些時(shí)候孵化出第一代轉(zhuǎn)基因雞作為對(duì)概念的驗(yàn)證。Doran知道，要經(jīng)過(guò)相當(dāng)長(zhǎng)一段時(shí)間，才能等到監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)轉(zhuǎn)基因雞蛋上市。他希望自己的女兒到時(shí)候已經(jīng)擺脫了過(guò)敏癥。
雞只是基因組將很快得到改造的一大群動(dòng)物中的一種。時(shí)至今日，研究人員擁有的工具僅能對(duì)一小部分類別的動(dòng)物進(jìn)行基因操作，而且這一過(guò)程通常效率不高，也很費(fèi)勁。隨著CRISPR的到來(lái)，他們能更加精確、簡(jiǎn)單地改變很多生物體的基因。僅在過(guò)去兩年間，當(dāng)科學(xué)家試圖將CRISPR用于諸如農(nóng)業(yè)、藥品生產(chǎn)以及恢復(fù)已消失物種等多個(gè)領(lǐng)域時(shí)，對(duì)猴子、猛犸象、蚊子和其他動(dòng)物的基因進(jìn)行編輯的前景頻頻見(jiàn)諸報(bào)端。利用CRISPR改造過(guò)的動(dòng)物甚至被當(dāng)作寵物在市場(chǎng)上出售。
不過(guò)，監(jiān)管者仍在規(guī)劃如何對(duì)待此類動(dòng)物，尤其是那些用作食物或被釋放到野外的動(dòng)物。關(guān)于安全和生態(tài)影響的擔(dān)心無(wú)處不在。甚至美國(guó)國(guó)家情報(bào)總監(jiān)也介入此事，并表示，基因組編輯的輕松獲取、廉價(jià)成本和飛速發(fā)展，會(huì)增加有些人制造有害生物制劑的風(fēng)險(xiǎn)。
在華盛頓特區(qū)威爾遜中心研究生物技術(shù)監(jiān)管的Eleonore Pauwels表示，CRISPR在動(dòng)物中的迅速應(yīng)用為研究人員和政策制定者提供了讓公眾參與討論的機(jī)會(huì)。她希望，此類討論將有助于決定哪種CRISPR應(yīng)用將對(duì)人類、其他物種以及科學(xué)最有用處，并且突出此項(xiàng)技術(shù)的極限。
疾病控制
抵抗疾病是CRISPR在農(nóng)業(yè)中最流行的應(yīng)用之一，而科學(xué)家正在修改多種動(dòng)物的基因。在舊金山工作的生物技術(shù)企業(yè)家Brian Gillis希望，這種工具能幫助阻止由疾病、寄生蟲等因素導(dǎo)致的全球蜜蜂的急劇消失。
目前，一些團(tuán)隊(duì)正利用CRISPR和其他基因編輯系統(tǒng)，培育對(duì)每年給農(nóng)業(yè)帶來(lái)上億美元損失的病毒性疾病產(chǎn)生抵抗力的豬。英國(guó)愛(ài)丁堡羅斯林研究所動(dòng)物生物技術(shù)專家Bruce Whitelaw領(lǐng)導(dǎo)的團(tuán)隊(duì)便是其中之一。
他們利用另一種基因編輯技術(shù)改變家豬免疫基因，使其同對(duì)非洲豬瘟有著天然抵抗力的疣豬免疫基因更加相近。來(lái)自密蘇里大學(xué)的Randall Prather創(chuàng)建了一種在細(xì)胞表面擁有突變蛋白的豬，這種蛋白能讓它們抵抗一種致死性呼吸道病毒。其他研究人員則正在培育對(duì)引發(fā)昏睡癥的錐體蟲寄生蟲有抵抗力的牛。
藥品生產(chǎn)
Doran對(duì)雞蛋中過(guò)敏原的修改需要精確的控制。技巧在于以一種讓蛋白不再觸發(fā)人體免疫反應(yīng)但仍使其在胚胎發(fā)育中扮演正常角色的方式，精細(xì)地調(diào)整一個(gè)基因序列。CRISPR使得此類精準(zhǔn)編輯首次變成可能。
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