糖尿病患者福音！ “基因編輯豬”可完全產(chǎn)生人胰島素
時間：2016-03-31 13:07 來源：川北在線整理 責(zé)任編輯：沫朵
原標(biāo)題：糖尿病患者福音！ “基因編輯豬”可完全產(chǎn)生人胰島素
人源化胰島素基因編輯豬
中國科學(xué)院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院賴良學(xué)課題組，利用 基因編輯技術(shù)對豬胰島素基因進行了無痕定點修飾，使豬胰島素基因編碼生產(chǎn)人胰島素，建立了完全分泌人胰島素的基因編輯豬。相關(guān)成果日前在線發(fā)表于《分子細(xì)胞生物學(xué)雜志》。
目前，對糖尿病的治療包括胰島素注射和胰島移植。利用豬胰島進行異種移植治療糖尿病已取得良好進展。但豬與人相比，胰島素蛋白存在一個氨基酸的差異，這使豬胰島素在人體中的降血糖效價較低，而且長期使用容易誘發(fā)抗體產(chǎn)生。
研究人員將TALENs及CRISPR技術(shù)與單鏈寡核苷酸結(jié)合，建立了豬基因組無痕定點編輯技術(shù)，利用該技術(shù)在體細(xì)胞中將豬胰島素基因編碼B鏈第30位丙氨酸的密碼子GCC修改為編碼蘇氨酸的ACG，并獲得了純合子細(xì)胞株。同時，研究人員通過體細(xì)胞核移植技術(shù)成功構(gòu)建了人源化胰島素克隆豬，從該基因修飾豬胰腺中提取的胰島素完全為人胰島素，而不含豬胰島素。
該研究獲得的人源化胰島素基因修飾豬，將為糖尿病的治療提供人胰島素，同時也將為臨床異種胰島移植治療提供更為理想的供體來源。從技術(shù)層面來說，該成果也是第一次在大動物中實現(xiàn)無痕的基因組定點修飾，這種技術(shù)將推動基因突變大動物疾病模型和具有農(nóng)業(yè)育種價值的基因修飾大動物的培育。
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